Trung bình, bệnh nhân chỉ sống được từ 9 đến 10 tháng với loại ung thư này, đây là trường hợp hiếm hoi còn sống.
Lần đầu tiên, một đứa trẻ mắc một loại u não chết người được gọi là u thần kinh đệm cầu não nội tại lan tỏa (DIPG) đã được chữa khỏi hoàn toàn. Cho đến nay, các bác sĩ chỉ có thể cung cấp liệu pháp xạ trị nhằm làm chậm sự phát triển của ung thư, tuy nhiên bước đột phá này mang lại hy vọng về một phương pháp điều trị hiệu quả hơn .
Xuất hiện hầu như chỉ ở trẻ em, DIPG là một dạng ung thư hiếm gặp nhưng cực kỳ nguy hiểm. Thật không may, do vị trí của khối u trong thân não nên phẫu thuật cắt bỏ khối u là không thể và thời gian sống sót trung bình chỉ từ 9 đến 10 tháng.
Lucas, đến từ Bỉ, được chẩn đoán mắc bệnh khi mới 6 tuổi. Tuyệt vọng tìm kiếm sự giúp đỡ, cha mẹ anh đã đưa anh đến Pháp, nơi anh đăng ký vào nghiên cứu Y học sinh học để diệt trừ DIPG (BIOMEDE).
Được khởi xướng vào năm 2014, BIOMEDE đã so sánh hiệu quả của ba loại thuốc trị ung thư khác nhau - erlotinib, everolimus và dasatinib. Tuy nhiên, điều quan trọng là trước tiên các nhà nghiên cứu phải dùng kim lấy một mảnh nhỏ của khối u của mỗi bệnh nhân để tiến hành sinh thiết và phân tích hồ sơ phân tử của từng bệnh ung thư.
Điều này giúp bác sĩ có thể chỉ định loại thuốc phù hợp nhất dựa trên kết quả sinh thiết của từng bệnh nhân. Lucas là một trong 233 bệnh nhân DIPG được đưa vào nghiên cứu và được điều trị bằng everolimus.
Phát biểu với AFP , Tiến sĩ Jacques Grill, trưởng nhóm nghiên cứu của BIOMEDE, nói rằng “Lucas đã đánh bại mọi khó khăn” và ở tuổi 13, anh vẫn không bị ung thư. Grill cho biết: “Qua một loạt lần chụp MRI, tôi quan sát thấy khối u đã biến mất hoàn toàn”.
Trong khi bảy đứa trẻ khác tham gia thử nghiệm vẫn sống sót vài năm sau khi được chẩn đoán, thì Lucas là người duy nhất nhìn thấy khối u của mình biến mất hoàn toàn. “Tôi không biết có trường hợp nào giống anh ấy trên thế giới”, Grill nói.
Các nhà nghiên cứu vẫn đang cố gắng tìm ra lý do tại sao một số bệnh nhân phản ứng nhanh hơn với điều trị so với những người khác, mặc dù sự khác biệt về phân tử giữa bệnh ung thư này và bệnh ung thư tiếp theo có thể đóng một vai trò quan trọng. Ví dụ, Grill giải thích rằng “Khối u của Lucas có một đột biến cực kỳ hiếm gặp mà chúng tôi tin rằng khiến tế bào của nó nhạy cảm hơn nhiều với thuốc”.
.jpg)
Dựa trên kết quả của nghiên cứu BIOMEDE ban đầu - kéo dài đến năm 2019 - các nhà nghiên cứu đã chọn everolimus làm thuốc ứng cử viên cho BIOMEDE 2.0, bắt đầu vào tháng 9 năm 2022. Các nhà khoa học cũng đang cố gắng tạo ra các bó tế bào được gọi là cơ quan ung thư , phản ánh đặc điểm di truyền. sự bất thường của khối u của bệnh nhân.
Nếu nhóm có thể tái tạo thành công các đặc tính được thấy trong DIPG của Lucas thì họ có thể sử dụng các tế bào được nuôi cấy trong phòng thí nghiệm này để thử nghiệm các loại thuốc mới.
Tuy nhiên, điều này có vẻ thú vị nhưng Grill nói rằng việc điều trị hiệu quả căn bệnh này vẫn còn rất xa, vì thuốc có một quá trình dài từ khi thụ thai đến khi sử dụng rộng rãi.
Ông nói: “Trung bình, phải mất 10-15 năm kể từ lần đầu tiên thuốc trở thành thuốc – đó là một quá trình lâu dài và kéo dài”.
